Trisomie 21_Acthyf

ACTHYF, un grand essai thérapeutique mené à l’Institut Jérôme Lejeune en partenariat avec le CRB-BioJeL

ACTHYF est une étude clinique à visée thérapeutique qui avait pour objet l’évaluation d’un traitement sur le développement psychomoteur du jeune enfant porteur de trisomie 21.

Le premier patient a été inclus en avril 2012 et le dernier a terminé en décembre 2017 ; au total, 175 enfants âgés de 6 à 18 mois ont participé à cette étude. Celle-ci a été surveillée sur le plan de la sécurité par des médecins spécialistes hospitaliers (Necker-Enfants malades, Robert-Debré, Garches) et réalisée en collaboration avec plusieurs unités INSERM pour les analyses biochimiques et génétiques d’échantillons provenant du CRB-BioJeL. Elle a fait l’objet d’une publication dans un journal de génétique reconnu, Genetics in Medicine, le 8 juillet 2019.